引言
目前全世界关节炎患者有3.55亿人。当前估计，中国的关节炎病人有1亿以上，而且人数还在不断增加。最常见的关节炎就是骨性关节炎，也叫退行性关节炎，是一种老年性疾病。据统计，中国50岁以上人群中半数患骨关节；65岁以上人群中90%的女性和80%的男性患骨关节炎。目前在美国，有大约2千万以上患者，骨关节炎占访问初级保健医生、和半非苗体抗炎药（NSAID）的处方的25%。据美国卫生防疫部门统计，关节炎医疗耗费美国经济约亿美元/年的医疗费用和间接费用，包括工资和生产力的损失。目前没有用于治疗关节炎软骨损伤的有效药物，只能用止痛药缓解症状，关节一旦受损，无法修复，只能进行关节置换。这种手术不但价格昂贵，术后恢复耗费时间，还给患者带来身心的痛苦。据调查了解目前全世界治疗关节炎药物市场达到亿美元/年，而且市场以每年5%以上的速度扩增。
项目简介
骨关节炎是中年和老年人最常见的慢性疾病之一，目前没有治愈的药物和方法。项目是由江苏省知识产权局推荐。项目团队通过基因敲除小鼠模型和CRISPR-Cas9基因编辑技术确定AIk5是导致骨关节炎的关键基因，并筛选出一种防治骨关节炎软骨病变的新药物CT1。
CT1作用于ALK5介导的信号通路，可以矫正由于骨关节炎软骨细胞中ALK5基因表达水平降低而导致的信号传递错误，从而帮助修复骨关节炎软骨细胞的功能。
核心技术
1）首次通过小鼠遗传学方法确定Alk5是导致关节炎的基因；2）首创由药物诱导控制的在软骨细胞中实现特异性敲除Alk5基因的小鼠模型，在胚胎期敲除软骨中的Alk5基因会导致小鼠死亡，通过药物控制基因敲除时间，可以在成年小鼠软骨中实现特定年龄的Alk5基因敲除，首次明确了Alk5基因在成年动物关节软骨中的作用；3）目前市场上还没有治疗关节炎软骨损伤的有效药物，通过创新的CRISPR-Cas9技术敲除Alk5基因的软骨细胞系和荧光信号检测系统，筛选出一种治疗关节炎的新药物CT1。
团队介绍
王卫光，美国范德堡大学药理学博士，加州大医院博士后，侧重研究骨骼发育及维护的生物学机制和信号通路，擅长利用分子生物学机制揭示潜在的治疗靶标。
赵革新，北京大学医学生理学博士，美国加州大学洛杉矶分校口腔医学院和北京大学医学部基础医学院联合培养博士，加州大医院博士后。擅长动物模型的建立，关节组织化学检测技术，药物活性检测，骨骼发育的基因表达调控或细胞信号通路研究技术。
该项目实施战略及实施方案
计划用3年时间完成动物试验，主要预期目标：
1）小鼠药物测试:检测药物静脉注射全身系统性给药，和关节腔局部给药两种方式，能否在对照和骨关节炎模式老鼠中防止关节炎病变的发生。(完成时间:第1.5年)
2）迷你猪药物测试：检测药物静脉注射全身系统性给药，和关节腔局部给药两种方式，能否在对照和骨关节炎模式迷你猪中防止关节炎病变的发生。(完成时间:第3年)
融资需求
1)融资方案：要把这种药物运用到临床上进行测试，项目还需要对药物进行1年半的小鼠，和1年半的迷你猪的药效试验。需要投资万人民币，计划出让股份30%，公司估值约万人民币。三年完成动物试验目标后，公司估值￥万以上。
2）退出方式：3年按计划完成动物试验后，可以继续向医疗风投基金融资进行下一步的临床测试，也可以出售药物临床开发权和使用权给大的上市医药公司。
预计成本和现金流向分析：
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