韩国的一个研究团队最近宣布，其开发的全球首款单次关节内注射治疗严重骨关节炎的自体干细胞药物“Jointstem”，目前已经提交了新药申请，申请若顺利，有望明年在韩国获批上市。
Jointstem是一款来源于自体脂肪的间充质干细胞(MSC)药物，其名称是Joint(关节)和Stem(干细胞)的组合。韩国毒理学研究所(KIT)对这款自体干细胞药物的安全性进行了研究，没有观察到与JointStem给药相关的不良事件或肿瘤，提示该干细胞新药是安全的。
Jointstem已经在韩国成功进行了Ⅰ~Ⅲ期临床试验。Ⅰ/Ⅱ期临床试验入组12例骨关节炎患者，移植1亿个干细胞。研究结果发现，患者膝关节功能、疼痛和生活质量评估（WOMAC、KSCRS、VAS等）在统计学上有显著改善。值得注意的是，通过MRI和关节镜检查，所有12名患者均发现软骨再生。
Ⅱb期临床试验共入组24例骨关节炎患者，分为治疗组（12例）和对照组（12例）两组，接受含有1亿个干细胞的JointStem治疗，进行为期6个月的疗效和安全性评价。研究结果表明，与对照组相比，治疗组在膝关节功能、疼痛和生活质量等方面均有显著改善。
Ⅲ期临床试验共入组例骨关节炎患者，年龄20岁到岁，给予自体干细胞药物Jointstem移植治疗。经过间隔12个月和24个月的随访，发现经过干细胞治疗的患者各项指标均有所改善。
除了Jointstem的临床试验外，国内外也进行了大量的自体干细胞治疗骨关节炎的研究，其临床疗效究竟如何呢？我们再来分享相关的临床试验案例。
Emadedin等报道对6例膝骨关节炎女性患者（平均54.5岁）关节腔内注射自体MSC，随访1年显示，所有患者视觉疼痛模拟评分(VAS)评分较注射前明显降低；注射后6个月疼痛、膝关节功能活动、行走距离明显改善，关节软骨厚度和软骨下组织修复较注射前明显改善；随访半年与随访1年相比，患者症状缓解在注射半年时达到最高峰，提示在首次注射后隔6个月再次注射，有利于疗效的维持。
ChrisHyunchulJo等韩国学者年10月在《美国运动医学杂志》发表了一项关节腔注射自体脂肪组织来源的MSC治疗膝骨关节炎研究。该研究是一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验（NCT），随访调查为期2年。18位受试者（年龄跨度52-72岁，平均年龄61.8岁）被平均分配到Ⅰ期和Ⅱ期临床试验。按注射的细胞量又可分为低剂量组、中剂量组、高剂量组（1.0x10^7,5.0x10^7,1.0x10^8）。
该研究结果表明，关节腔注射自体脂肪组织来源的MSC治疗膝骨关节炎，未见严重不良反应（包括但不限于肿瘤、异常软骨及骨组织生长）。无论是低剂量组、中剂量组或高剂量组，MSC注射都能在2年内改善膝关节功能，减轻膝关节疼痛。
中低剂量组的临床改善在1年后趋于退化，只有高剂量组在2年内的临床改善有统计学意义。高剂量组的WOMAC评分显著降低。相比初始值，6个月下降39.4%，1年时下降70%，2年时仍降低64.9%。而中低剂量组的改善没有统计学意义。这表明，临床结果与注射的脂肪MSC数量密切相关。
韩健等对自体脂肪干细胞联合玻璃酸钠、富血小板血浆(PRP)治疗膝骨关节炎进行了研究。该研究选择陕西医院骨科中心门诊30例膝关节轻中度骨关节炎患者，关节腔内注射自体脂肪干细胞复合玻璃酸钠、PRP，评价观察干预前、后的患者是否有不良反应以及膝关节活动度的评分、视觉疼痛模拟评分(VAS)、核磁共振下膝关节面。
该研究结果显示，脂肪干细胞具有良好的成骨、成脂、成软骨能力；临床治疗干预后患者无不良反应，膝疼痛减轻，关节活动度较前增大，核磁共振可见关节面斑片状影较治疗前显著减少，低信号区显著减少，未见明显关节腔积液，关节面厚度增加。这表明，脂肪干细胞联合玻璃酸钠、PRP治疗骨关节炎能有效改善患者膝关节活动度，减少疼痛，提高生活质量，并使关节面厚度增加，延缓关节退化。
该研究通过观察核磁共振下软骨面的T2值来检测软骨面厚度。治疗前T2值（84.65±1.68），治疗后1个月T2值（79.83±0.85），治疗后2个月T2值（76.79±1.32），治疗后3个月T2值（66.37±1.18）。治疗后3个月T2测量值较治疗前明显减少（P＜0.05），差异具有统计学意义。
Wakitanis等对24例膝骨关节炎进行病例对照研究，自体骨髓间充质干细胞体外培养扩增后，混合胶原凝胶，移植入膝关节软骨缺损处，并且自体骨膜覆盖，42周后在间充质干细胞治疗组创面观察到透明质酸软骨样组织覆盖，经关节镜检查和组织学评分均优于对照组。
骨关节炎是一种缓慢进展的致残性关节病，由于它会导致疼痛和残障，故又被称为“不死的癌症”。世界卫生组织(WHO)将骨关节炎与心血管疾病和癌症并列为威胁人类健康的“三大杀手”。
来自《年中国骨关节炎防治认知白皮书》的数据显示，全球骨关节炎患者有3.6亿人，其中我国有1.3亿人。国外的研究显示骨关节炎的总发病率约为15%，60岁以上人群则达50%。我国学者的研究则显示，我国60岁以上的人群骨关节炎发病率约为60%，70岁以上老人的骨关节炎发病率达80%-90%，远超过心血管疾病的发病率。据WHO预测，中国将成为世界骨关节炎患者最多的国家。希望我国的骨关节炎干细胞药物也早日获批上市，造福国内广大骨关节炎患者。
扩展阅读
干细胞治疗骨关节炎有哪些植入方式？干细胞用多大剂量合适？
长按
