从年遭遇搁置，到年在韩国获批上市首个膝骨关节炎基因疗法产品，针对骨关节炎的基因疗法近些年研究火热。此前，针对骨关节炎的基因疗法因为出现患者死亡事件而搁置，直到FDA增加了一些辅助条件后才重新启动相关试验。
骨关节炎是关节炎最常见的形式，影响全球数百万人，通常是由于骨关节末端软骨组织被磨损，导致骨头和骨头摩擦产生的一种病变。目前的治疗方式主要包括对乙酰氨基酚、非甾体类抗炎药，或者关节置换手术等。日前，美国一家基因治疗初创公司Genascence公布了旗下候选药物GNSC-在骨关节炎中的I期试验数据，数据显示出良好的安全性和有效性，该项研究也即将进入临床II期。前车之鉴，后车之师。为了解决这些痛点，ThomasChalberg、ChrisEvans、StevenGhivizzani和PaulRobbins在年共同创立了Genascence，致力于开发针对骨关节炎的基因疗法。ThomasChalberg目前担任CEO。此前，他也在一家基因疗法公司担任CEO，在一次针对盲眼疾病临床试验结果尚无定论后，离开了该公司。图ThomasChalberg（来源：Endpoints）他们首先在弗罗里达大学饲养的马匹中尝试了他们的治疗方法，而选择马的原因也非常简单：作为大型哺乳动物，它们的膝关节足够大，可以与人类患者进行有意义的比较。在马匹中的早期研究得到良好的结果后，Genascence在人体中进行了试验。Genascence也在近期公开了来自候选药物GNSC-的I期测试的早期中期安全性和耐受性数据，GNSC-是一种由AAV提供的、包含IL-1受体拮抗剂编码序列的基因疗法。IL-1信号转导是骨关节炎患者炎症和软骨破坏的关键驱动因素，该疗法旨在抑制IL-1信号转导。根据Genascence公布的消息，在一项针对9名患者，3组患者的剂量递增研究中，仅一名患者对治疗产生了轻度/中度副作用，没有与系统性IL-1拮抗剂治疗相关的中性粒细胞减少的迹象，目前该研究即将推进到临床II期。该公司也透漏，将考虑将其疗法扩展到其它骨关节适应症上，包括髋部、手部和脊柱上。参考资料：
